孤兒藥在我國的發展現狀分析及未來預測

• 2018年6月26日 YeShiMei來源：醫藥經濟報 百科 1242 81
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  2018-2023年中國醫藥物流行業供需趨勢及投資風險研究報告

  醫藥物流行業研究報告旨在從國家經濟和產業發展的戰略入手，分析醫藥物流未來的政策走向和監管體制的發展趨勢，挖掘醫藥物流行業的市場潛力，基于重點細分市場領域的深度研究，提供對產業規模、...

近期罕見病藥物(孤兒藥)市場無疑備受關注。5月21日，業內期盼已久的《第一批罕見病目錄》終于出爐。該目錄由國家衛生健康委員會等五部門聯合制定，首次以官方名義公布了121種罕見性疾病。

近期罕見病藥物(孤兒藥)市場無疑備受關注。5月21日，業內期盼已久的《第一批罕見病目錄》終于出爐。該目錄由國家衛生健康委員會等五部門聯合制定，首次以官方名義公布了121種罕見性疾病。

"孤兒藥"又稱為罕見藥，用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有制藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些藥被形象地稱為"孤兒藥"。目前我國對于"孤兒藥"的研發仍處于一片空白，罕見病患者的治療藥物基本依賴國外進口，結果造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥或者無藥可用。

通過“孤兒藥”身份獲得快速審評資格快速推進上市，再進一步擴大適應癥范圍的方式，已經成為全球主要市場上市新藥的一股重要力量。全球范圍內，罕見病藥增速已超過醫藥行業平均增速。罕見病藥物市場規模的大小，與各國政策支持力度密切相關，自1983年《罕見病藥法案》實施以來，美國罕見病藥獲準數和藥物市場都在穩步提升。

雖然目前我國所涉及的研發項目和上市藥品數量并不多，但在政策支持下前景可期。

我國目前對罕見病沒有官方的權威定義，疾病種類與患病人群的數據也未見確切報道。按世界衛生組織定義罕見病的發生率0.065%~0.1%計算，據不完全統計，我國的罕見病總患病人口約為1680萬，其中95%的疾病沒有治療方法，而目前我國 "孤兒藥"的研發仍處于一片空白，罕見病患者的治療藥物基本依賴國外進口，[2] 在罕見病防治救助方面的工作，我國進展緩慢，對罕見病藥品的研發、引進、生產、銷售等環節缺少政策支持，造成國內罕見病藥品研制產業存在空白。

而"孤兒藥"由于利潤低、市場需求少、研發成本高，國內制藥企業無利可圖也不去生產，結果造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥或者無藥可用。目前，絕大部分都是無藥可治的，只有少部分有藥可治，但是這部分"孤兒藥"價錢卻非常昂貴，一般的家庭難以承受巨大的經濟壓力。以治療"戈謝病"的藥物為例，一年的治療費用約為20萬美元，昂貴的治療費用讓許多患者只能放棄治療。目前中國國內有134名"戈謝病"患者通過罕見病救助計劃慈善贈藥項目獲得免費藥物。

在中國的醫藥市場上，大家熟悉的國產"孤兒藥"包括有治療尿崩癥的長效尿崩停、有機磷農藥的解毒藥氯解磷定等。在計劃經濟時期，中國對這些藥品是實行定點生產、專門儲備、統一配送和藥品過期報廢的制度，但在國有醫藥企業體制的變革和藥品生產、流通的市場化之后，"孤兒藥"的生產卻沒有一套補償和激勵機制，因此使該類藥的生產得不到保證，抑制了企業生產"孤兒藥"的積極性。同時，由于特殊病和罕見病發病的時間和人群數量不確定，"孤兒藥"的使用時間和數量也具有不確定性，因此，企業也不愿承擔藥品過期報廢的風險，從而造成"孤兒藥"的短缺。

幸運的是，我政府已經開始意識到這一問題。最近，全國人大常委會委員、全國人大財經委委員烏日圖建議在國家藥品儲備中增加治療特殊疾病、罕見疾病的"孤兒藥"品種，并通過儲備庫及時調劑此類藥品，保證醫院此類藥品的供給。

2009年初，我國《新藥注冊特殊審批管理規定》頒布實施，將罕見病用藥審批列入特殊審批范圍。然而，我國仍無自主研制生產的罕見病藥物上市，患者只能期待國外藥品公司在中國盡快獲得罕見病藥物的注冊。

那么，我國罕見病藥物的潛力到底有多大?為此，筆者分析全球主要市場的罕見病法規與用藥市場的關系，探索我國罕見病藥物市場的未來趨勢。

美、歐、日法規PK

三地的罕見病定義、財務激勵等都有所不同

美國于1983年通過《罕見病藥法案》，對孤兒藥的開發進行了經濟激勵。據統計，美國有多達7000種罕見疾病，并且多達3000萬美國人患有罕見疾病。美國的孤兒藥法規影響了日本和歐盟，并分別在1993年和2000年建立了相關法規。

美國在1983年罕見病藥法案實施之前僅有不足10個罕見病藥物上市，到了2008年12月，在FDA登記的罕見病藥物已達1951種，獲得上市批準的罕見病產品達到325種。歐盟在1999年罕見病藥物法規實施前，僅有8種孤兒藥被審核通過，至2009年2月，已有619種罕見病產品得到認定，47 種"孤兒藥"被審核通過。

2014年，美國食品藥品監督管理局(FDA)批準了19 個罕見病治療新藥，占當年批準新藥總數的38%。

各國法規對罕見病的定義不同。美國罕見疾病患者人群的法律定義為少于20萬患者數(基于美國人口3.14億，患病率為萬分之6.37)，歐盟為少于25萬患者數(基于歐盟人口5.14億，患病率為萬分之5)，日本則為少于5萬患者數(基于日本人口1.28億，患病率為萬分之4)。目前中國暫未有相關的法律法規，也沒有相關的定義。

罕見病在美、歐、日三地的財務激勵主要表現在市場獨占期。在獨占期，藥監機構不會批準仿制藥上市。一個產品對應不同的適應癥可以擁有各自獨立并行的市場獨占期。美國有七年市場專營權，歐盟有十年營銷獨占權，日本則有十年注冊有效期(也稱為復審期)。按照我國2018年4月發布的《藥品試驗數據保護實施辦法(暫行)》(征求意見稿)，罕見病治療藥品自該適應癥首次在中國獲批之日起給予6年數據保護期。

此外，美、歐、日三地還會采取稅收抵免、研發撥款、行政援助等降低研發成本的措施推動罕見病藥物研發。

孤兒藥、非孤兒藥PK

孤兒藥復合年增長率為非孤兒藥的兩倍

EvaluatePharma預測2024年全球孤兒藥銷售額將達到2620億美元，仿制藥則為113億美元。2018-2024年孤兒藥的復合年增長率預計為11.3%，約為非孤兒藥市場(5.3%)的兩倍，而同期整個制藥市場的復合年增長率為6.4%。到2024年，孤兒藥銷售額將占全球處方藥銷售額的21.7%。

罕見病市場繁榮得益于美國醫保制度。2017年美國罕見病患者孤兒藥每人平均藥費為14.7萬美元，孤兒藥藥價的中位數為8.4萬美元。但非孤兒藥的每人平均藥費則為3.1萬美元，藥價的中位數為1.6萬美元。雖然自2013年以來，孤兒藥和非孤兒藥的藥物價格同比均上升，然而二者的增長率在2017年明顯放緩，孤兒藥的藥價增長率僅為1.4%，非孤兒藥的藥價增長率為6.2%，這可能是由于藥物開發商的壓力增加從而降低了治療費用。

市場規模取決于政策

參考日本模式，我國市場潛力約396億美元

我國2018年5月首次公開了罕見病目錄，但我國孤兒藥新藥相關配套研發政策暫未完善，預計短期內非腫瘤領域的孤兒藥布局將依然空白。

2017年美國孤兒藥市場規模是歐盟的3倍，是日本的40倍，市場規模大小歸因于孤兒藥品授予數量和醫保報銷制度。美國FDA批準的孤兒藥物名稱的累積數量是歐盟EMA授予數量的兩倍多，是日本厚生勞動省授予數量的近10倍。

如果中國的醫保報銷制度參考日本模式，考慮到人口數量，那么國內孤兒藥的最大市場潛力約為396億美元。

未來重磅孤兒藥預測

2024年PD-1登頂，TOP10孤兒藥占比25%

如表3所示，隨著接受治療的罕見病患者人數增加，單個患者支付金額在下降。開發患者數少的超級罕見病研發公司有可能獲益更大。最初開發用于罕見血液疾病(陣發性夜間血紅蛋白尿)的依庫珠單抗(Soliris)2017年治療少于2500例患者，但其是單個患者支付金額最高的孤兒藥。

腫瘤領域一向是罕見病的主要治療類別。預計血液系統和中樞神經系統將成為非腫瘤領域罕見病的主要治療類別，2024年血液系統和中樞神經系統占據非腫瘤領域罕見病市場約43%的份額，其中血液系統占28%。

預計PD-1帕博利珠單抗(pembrolizumab)將成為2024年世界上銷售額最大的孤兒藥，總銷售額將達127億美元。來那度胺則從第一位下降到第二位，預計銷售額為119億美元，其中85%來自美國。利妥昔單抗的銷售額將從2017年的75億美元減少到2024年的21億美元(-17%復合年增長率)，原因是關鍵專利到期以及隨后的生物仿制藥進入市場。總體而言，2024年前10位的孤兒藥市場約占25%，其中PD-1抑制劑約占10%。

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