2021年國家醫保藥品目錄調整工作已經全部結束,共計74種藥品新增進入目錄。新納入藥品精準補齊腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥需求,共涉及21個臨床組別,患者受益面廣泛。罕見病患者的用藥保障是我國醫保制度建設一塊短板,也是每年國家醫保談判中備受關
7種罕見病藥“地板價”進醫保
2021年國家醫保藥品目錄調整工作已經全部結束,共計74種藥品新增進入目錄。新納入藥品精準補齊腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥需求,共涉及21個臨床組別,患者受益面廣泛。
罕見病患者的用藥保障是我國醫保制度建設一塊短板,也是每年國家醫保談判中備受關注的熱點。包括曾以“70萬一針”著名的天價藥諾西那生鈉注射液在內,今年共有7種罕見病用藥通過談判方式進入醫保目錄中。
這七種用于罕見病的藥物分別為:
1. 用于治療血友病:人凝血因子IX;
2. 用于治療遺傳性血管性水腫:醋酸艾替班特注射液;
3. 用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA):諾西那生鈉注射液;
4. 用于治療多發性硬化:氨吡啶緩釋片;
5. 用于治療法布雷病:阿加糖酶a注射用濃溶液;
6. 用于治療純合子家族性高膽固醇血癥(降血脂):依洛尤單抗注射液;
7. 用于治療甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病:氯苯唑酸軟膠囊。
何為合理的價格?此次醫保目錄談判,國家醫保局向企業釋放了明確的信號:現在醫保目錄中近3000個藥品,沒有一個藥品超過30萬元,醫保基金能夠承受的最高限額是年治療費用30萬元。
罕見病地方保障有七大模式,“包括專項基金、大病談判、財政出資、政策型商業保險、醫療救助、醫保零星增補和自主申報。”
但是,藥品少(可用藥物約5%,不到10%),價格貴(很多企業不會首選研發,道路難,研發成本貴),普通人很難接觸到。這是一個殘酷的“孤兒藥”現狀。
雖然概率低,但全球已知的罕見病有超七千多種,有一半的患者是兒童,據統計,也有近一半的人無法得到治療。而我國人口基數大,所患罕見病患者人數不會少,約2000萬左右人患罕見病。
全球銷量最高的8個罕見病藥,只有一款藥物的銷售額超過10億美元,另有7種藥物的銷售額超過2億美元。其余銷售額均低于銷售額均低于1.2億美元,平均銷售額僅為2200多萬美元。
罕見病藥目前有全球共同體的趨勢,即新的市場對已經上市的孤兒藥和針對罕見病適應癥的藥引入逐步放開。這對藥企來說是很大的鼓勵。
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