我國抗腦癌藥物獲美 “孤兒藥”認定 “孤兒藥”相關概念解析

• 2017年11月23日 lihuizhen來源：科技日報 617 35
• 繁體

• 

  2017-2022年中國醫藥行業市場深度調研與投資風險分析報告

  我國醫藥行業還處于初步發展階段，國內新藥產出能力弱,普藥市場份額超過90%,而在國際醫藥制造業中專利藥占據超過7成份額；國內醫藥制造業集中度低,制造業20強的國內市場集中度為42%,而世界醫2...

“孤兒藥”是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有制藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。

南開大學藥學院、藥物化學生物學國家重點實驗室陳悅教授團隊歷時8年攻關的編號為ACT001的抗腦膠質瘤藥物，剛剛獲得美國食品藥品管理局(FDA)罕見病藥物(即：孤兒藥)的資格認定，成為我國少數幾個獲得該資格認定的藥品之一，也是目前為止天津首個獲美“孤兒藥”認定的準藥品。

“孤兒藥”是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有制藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。美國食品藥品管理局對“孤兒藥”的認定，意味著該藥物在美國將享受評審、臨床試驗、市場投入等環節享受特殊支持。陳悅教授團隊工作人員介紹，ACT001在澳大利亞的1期臨床試驗中，治療效果好于目前世界治療腦膠質瘤最好的藥物——替莫唑胺。該團隊于今年9月下旬向美國食品藥品管理局提交了“孤兒藥”認定的申請。申請內容包括了ACT001在澳大利亞臨床1期的試驗結果。團隊預期將于申請提交后的90天內收到FDA的批復。事實上，只用了不到2個月的時間就獲得了FDA的批準。

ACT001提前獲得FDA的“孤兒藥”資格認定，意味著ACT001在美國的臨床申報與試驗，將獲得FDA一攬子的優惠政策，包括快速評審通道、臨床試驗周期縮短等等。如果該藥物未來能夠成功上市，還將在美國享受稅收減免以及7年保護期等優惠政策。另據了解，ACT001已獲得了中國的臨床批文，該藥物在國內的臨床試驗即將啟動。

孤兒藥相關概念：

1. 孤兒藥

由于藥物的開發需要成本，罕見病的藥物研究成本太高，市場需求又太小，正常情況下藥物開發難以收回成本，因此沒有企業愿意研發和生產罕見病的藥物，造成了藥物種類的稀缺外加價格昂貴，罕見病的治療藥物也被稱為孤兒藥(Orphan drug)。

2. 罕見病

根據世界衛生組織(WHO)給出的定義，罕見病指的是患病人數占總人口0.65‰-1‰的疾病，常見的有白血病、血友病、苯丙酮尿癥、白化病、成骨不全癥、戈謝病等。雖然不同國家對罕見病的認定標準存在一定差異，我國也尚無明確的定義，但是世界上已經確診的罕見病就已經有近7000種，并且其中有80%都是遺傳性疾病。

3、民間版《中國罕見病參考名錄》

2016年9月23日，在罕見病發展中心與樹蘭醫療聯合主辦的第五屆中國罕見病高峰論壇上，民間版《中國罕見病參考名錄》發布，共定義了147種罕見病。罕見病發展中心主任黃如方介紹說：‘“我國至今還沒有官方的罕見病定義，此次發布的名錄屬于“民間版本”，希望能為官方名錄的推出提供參考”，也希望為國家及各省市相關部門制定罕見病政策提供參考，為各方在罕見病的科研、診治、藥物研發及市場準入、醫療保障以及社會救助等方面提供優先參考。該名錄的制定主要依據各罕見病的全球發病率、國內基因檢測機構的臨床檢出率。收集了國內外有相應治療方案的、國內罕見病患者組織對應的病種、并參考了臺灣地區和上海的罕見病名錄。

延伸閱讀

推薦閱讀

猜您喜歡