一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒于11月在中國健康誕生，這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒，也意味著中國在基因編輯技術用于疾病預防領域實現歷史性突破。
11月26日，深圳傳來大消息：
一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒于11月在中國健康誕生，這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒，也意味著中國在基因編輯技術用于疾病預防領域實現歷史性突破。
不過隨后，官方很快予以回應：
深圳衛計委表示，該項試驗未經醫學倫理報備，正開會研究此事。
而宣布此事的科學家賀建奎也表示，此時不方便透露更多細節。
關于基因編輯的爭議和背后的故事，由此可窺見其中復雜的一角。
其實，自從30多年前艾滋病正式被人類承認以來，這場曠日持久的“抗艾史”就高潮不斷。雖說至今仍未探索出完全治愈艾滋病的藥物或療法，但每一步都在接近真相的底部，人類可以有信心在近些年內，看到戰勝艾滋病的一天。
據公開信息，目前國內的資本市場，有艾滋病藥物的全在A股，港股藥企僅藥明生物(02269)在幫忙“研發”。如A股的東北制藥(000597)、天方藥業(600253)、華海藥業(600521)、張江高科(600895)等。
而與基因工作相關的則有大名鼎鼎的華大基因(300676)，不過華大基因的主發力方向在基因檢測，與基因編輯不是一回事。去年9月份，華大官方還特意發公告說明公司彼時并沒有進行艾滋病疫苗的研發投入。
深圳傳來的“大消息”
來自人民網的消息，記者呂紹剛、陳育柱報道，11月26日，來自中國深圳的科學家賀建奎在第二屆國際人類基因組編輯峰會召開前一天宣布，一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒于11月在中國健康誕生。
這對雙胞胎的一個基因經過修改，使她們出生后即能天然抵抗艾滋病。這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒，也意味著中國在基因編輯技術用于疾病預防領域實現歷史性突破。
這次基因手術修改的是CCR5基因，而CCR5基因是HIV病毒入侵機體細胞的主要輔助受體之一。此前資料顯示，在北歐人群里面有約10%的人天然存在CCR5基因缺失。擁有這種突變的人，能夠關閉致病力最強的HIV病毒感染大門，使病毒無法入侵人體細胞，即能天然免疫HIV病毒。
CRISPR/Cas9技術自問世以來就因簡單、高效備受矚目，吸引全球各地科學家在醫學、動植物育種、藥物篩選等不同領域進行研究。
美國哈佛醫學院遺傳學教授、基因工程知名專家喬治·丘奇George Church 說：“考慮到HIV 對全球公共健康的威脅有擴大的趨勢，我認為賀建奎選擇了一個非常好的目標基因。”
“寂寞”帶來的人類“Bug”
艾滋病被稱為人類歷史上的“超級絕癥”。
而現代研究認為，艾滋病起源于非洲，后由移民帶入美國。
為何起源非洲?是因為當時非洲黑猩猩奇多，一位難以忍受“寂寞”的人與黑猩猩發生了不可描述的事情而被感染。雖然難以查詢到艾滋病起源的第一人是誰，但加拿大的“空少”小鮮肉Gaetan Dugas無疑是“大名鼎鼎”，因為他是第一個把艾滋病帶出非洲的人。
田醫生翻閱資料發現，Gaetan Dugas是一位多金的小鮮肉，但其在明知自己身體有問題后，仍不斷于全美各大城市的同志酒吧和浴室之間流連，幾乎全美的同性戀者都知道他，尤以其刺激性的性行為方式而著稱。
根據他本人的估計，他每年平均與100個性伴侶發生關系，并表示自1972年活躍于同志社群起就有超過2500名性伴侶橫跨北美洲(性伙伴眾多的籃球明宿張伯倫看到后，估計要哭暈在廁所)。
1980年夏天，Dugas的身上開始出現紅疹與紫斑，并四處求醫。1981年的夏天，美國洛杉磯加州大學醫學中心開始發行這一奇特的疾病，同時美國疾病控制中心發表的“病死率和發病率周報”(MMWR)第一次報道了一種“可能是細胞免疫功能紊亂”的疾病。
但其實，在1980年10月-1981年5月間，便有5位男性同性戀住院患者被確診為卡氏肺囊蟲肺炎病癥，他們還是巨細胞病毒感染者。同年7月美國疾病控制中心發現過去兩年半的時間，共有26位男性同性戀患者有罕見的卡波氏肉瘤，只不過，當時并沒有媒體報道這種“細胞免疫功能紊亂”的疾病。
盡管媒體端、醫學領域并未對該疾病做出“披露”，刻在治療過程中，細心的醫生還是發現了這31位病人均有三大共性：一是同性戀者;二是卡氏肺囊蟲肺炎(免疫系統損壞后，由各種微生物或寄生蟲病原引起的);三是卡波氏肉瘤(這種疾病在黑人青年中較常見，而在白人青年中很少見，只在60歲以上老年人中發現)。
有了病癥共性，在經過嚴密的醫學檢驗與調查，美國CDC確認這種病是一種通過性接觸傳播的疾病，并命名為“男同性戀相關免疫缺陷綜合征”(即同志癌);但到了1982年6月，CDC發現，在某些血友病患者中也發生了GRT.D，這提示輸血也能傳播這一疾病，于是將這一疾病更名為“獲得性免疫缺陷綜合征”，即如今人們所熟知的AIDS;后來，發現有嬰兒也是該病的攜帶者，進一步確定母嬰垂直傳播也是其中“介質”之一。
1983年5月，法國巴斯德研究所的病毒學家呂克·蒙特尼爾、巴爾-西諾西和美國國立衛生研究院的蓋洛相繼發現引發艾滋病的病毒，分別稱為淋巴腺病相關病毒和T淋巴細胞病毒III型，后統一改為人類免疫缺陷病毒(HIV)，即我們熟知的“艾滋病”。
艾滋病雖然被證實傳播途徑、病理，但放眼全球，感染人數越來越多。拿全球最新的數據來說，2016年全球艾滋病患者數量約為3950萬人，新發病例數約為600萬人，這還不包括“不愿公布”的人群。
如此多且特殊群體，全球官方組織也特意將12月1日設立為“世界艾滋病日”，連全球都在“呼吁”預防該疾病，可想而知是有多“恐怖”。
全球抗艾之路加快
艾滋病被發現同時，1983年各大疾病機構也在呂克·蒙特尼爾、巴爾-西諾西的研究基礎上開始研究該病檢查試劑、疫苗、藥物。
終于在2年后，FDA批準了第一個以ELISA為原理的第一代HIV抗體篩查試劑并將其應用于獻血員的篩查，但這僅僅這是篩查試劑，并不具備“治療”功能;
1987年，首個抗艾滋病藥物上市，盡管副作用極大，也不能有效延長HIV感染者生存時間和延緩發病時間，容易發生耐藥情況，但它無疑是人類“抗艾”藥的先驅。
而此后的33年，HIV檢測試劑不斷更新換代，1990年，以基因工程或合成肽為抗原的第二代HIV抗體ELISA試劑研制成功，1994年，第三代雙抗原夾心法HIV抗體ELISA試劑問世，1998年，第四代HIV抗原抗體聯合試劑投入使用，使得HIV檢測的精確性越來越高。
2009年，艾滋病疫苗開始登上舞臺。當時在泰國進行的艾滋病疫苗RV144大型臨床試驗結果公布，該疫苗能保護31%的志愿者免受HIV感染，盡管這個保護率較低，但是已經是最有效的疫苗。
這是研究人員在泰國選取1.6萬多名志愿者經過6年測試后得出的結果，別看保護率較低，但這是當時人類歷史上最“有效”的艾滋病疫苗。
2017年7月，強生宣布全球首次HIV疫苗人體臨床試驗結果，顯示對參與試驗的393位健康志愿者100%產生了對抗HIV的抗體后;緊接著，Inovio Pharma也宣布自己的Pennvax-GP 疫苗也顯示了100%對HIV的免疫應答。
盡管這兩位“大神”的疫苗只是透露了臨床數據，但不得不的說，其又將人類“防艾”、“抗艾”工程向前推進了一步。
疫苗還在研制，但并不妨礙市場上雞尾酒療法中的組合艾滋病藥物的“暢銷”。
田醫生觀察到，目前全球暢銷抗HIV用藥主要有：恩曲他濱+替諾福韋+依發韋侖、恩曲他濱+替諾福韋酯、達蘆那韋、拉替拉韋鉀、依非韋倫等10多個產品。
其中復方制劑占有主導地位。2014年，排名前5位產品銷售額分別為36.5億美元，32.7億美元、16.7億美元、16.4億美元和16.1億美元，占據了整個市場六成以上的份額。
但無不例外，雞尾酒療法中的組合艾滋病藥幾乎全是跨國品種。當然，壟斷同時，國內近20年也是加強了這一塊的研究與仿制。
據公開信息，目前有艾滋病藥物的全在A股，港股藥企僅藥明生物(02269)在幫忙“研發”。如A股的東北制藥(000597)、天方藥業(600253)、華海藥業(600521)、張江高科(600895)等。
而與基因工作相關的則有大名鼎鼎的華大基因(300676)，不過華大基因的主發力方向在基因檢測，與基因編輯不是一回事，去年9月份，華大官方還特意發公告說明公司彼時并沒有進行艾滋病疫苗的研發投入。
拿華海藥業為例，該公司研制開發的抗艾滋病新藥硫酸茚地那韋原料藥及其制劑“艾克立寧”(硫酸茚地那韋片)2003年就通過了CFDA審查，獲得了新藥證書、藥品注冊批件及藥品批準文號。
得益于此，該公司已成為國內抗艾滋病藥物HAART治療方案(雞尾酒療法)所需的蛋白酶抑制劑、核苷類逆轉錄酶抑制劑、非核苷類逆轉錄酶抑制劑三大系列中均有產品獲得國家批準生產的惟一企業。
而藥明生物協助生產的Trogarzo，作為一種全新的抗逆轉錄病毒療法，Trogarzo主要面向治療現有多種療法均無法起效的成人HIV感染者。作為一種“病毒侵入抑制劑”，該藥物能夠結合T細胞表面的HIV病毒主要受體CD4，以阻止這些細胞遭到病毒的入侵。
作為10多年來首款具有全新作用機制的抗逆轉錄病毒療法，該藥物曾獲得美國FDA頒發的突破性療法認定、優先審評資格、快速通道資格以及孤兒藥資格。
結合艾滋病市場增長來看，Trogarzo的滲透率為50%，其年治療費用為7-10萬美元，則其市場規模可以達到10億美元，如此一來必將是個重磅產品。而靠著這個消息，藥明生物接連幾日實現5個點以上的漲幅。
1個月便能治好艾滋病?
雞尾酒療法也好，“艾克立寧”、Trogarzo也罷，但從臨床數據上來說，絕對沒有“珈摩拉”厲害，按錫安醫療的說法，“4周內消除99%HIV病毒。”
田醫生留意到，珈摩拉是一種源于HIV整合酶的合成肽化合物，HIV整合酶負責將病毒的遺傳物質插入被感染細胞的DNA中。公布的結果顯示，珈摩拉可以在不損害健康細胞的情況下殺死受艾滋病病毒感染的細胞，從而顯著降低人體內的病毒載量。
看完治療原理，感覺和CAR-T有著類似點。
并且，其臨床試驗數據顯示，該企業隨機挑選了來自烏干達羅納德·巴塔紀念醫院的9名患者參與研究，這9名患者在今年7月和8月的4至5周內接受了不同劑量的珈摩拉。驚人的是大多數(被隨機挑選的)患者在頭四個星期內病毒載量較之前顯著減少達90%。
而在進行完為期四周的第一部分實驗的兩周后，這9名患者又進行了第二部分同樣為期4-5周的額外逆轉錄病毒治療。在第二部分的試驗中，9名患者要么接受800克的洛匹那韋(lopinavir)、200mg利托那韋(LPV+r)以及珈摩拉的混合療法，每周兩次，要么僅接受利托那韋的治療。
結果表明，接受前一種混合治療的患者在4周內消除了高達99%的艾滋病病毒載量，且沒有產生任何副作用。此外，在這為期10周的研究中，所有9名患者CD4細胞計數顯著上升高達97%。
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