“人猿星球”或將成現實?2021年基因行業發展前景預測

• 2020年11月18日 GuoMeng來源：互聯網 880 54
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據國外媒體報道，一項實驗預示著真實版“人猿星球”或將成為現實!科學家將人類基因植入猴子胚胎，結果發現顯著增大了猴子大腦體積，并且猴子胚胎大腦功能正常。

“人猿星球”或將成現實?

據國外媒體報道，一項實驗預示著真實版“人猿星球”或將成為現實!科學家將人類基因植入猴子胚胎，結果發現顯著增大了猴子大腦體積，并且猴子胚胎大腦功能正常。

進入21世紀，隨著基因科技的發展，其相關市場規模快速擴張，政策環境不斷優化，在近幾年受到了投資者的關注和青睞。據悉，未來基因產業的市場將達到千億美元的規模，已經成為各方共識，這是繼信息科技之后最大的產業機遇，也是中國有可能超越美國，引領世界科技浪潮的領域。在基因層面，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應的基因型。如果能夠在基因層面進行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統藥物需要通過靶點發揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑。基因治療是指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，從而達到治療疾病的目的，或把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術方向。基因療法是當代生命科學中最有前途的熱點之一，是未來醫學的希望。

眾多的跨國制藥公司和基因治療專業公司紛紛斥巨資加大研發力度，搶占二十一世紀生命科學的制高點。基因治療在生物技術發達的歐美已經度過了萌芽階段，現在處于市場爆發前的黎明。基因治療未來將在臨床上大規模應用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發展和廣泛應用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應用前景廣闊，發展空間巨大，在市場上有很大的可能出現連續超預期的增長。

和美國基因治療技術逐漸應用于罕見病不同，我國在罕見病領域的發展起步較晚，進展較慢，不利因素包括市場需求低、患者人數少、醫保難以支付等問題。

但值得欣慰的是，一方面，國家政策對于罕見病的重視程度逐漸加大，在2018年五月份，國家衛生健康委員會等五部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》，包含了121種罕見病。另一方面，也可以看到我國有機構開始涉足罕見病的基因治療領域，例如北京瑞希罕見病基因治療技術研究所，雖然還是屬于一個非盈利的科研單位，但致力于基因療法在罕見病領域的應用，目前旗下兩款在研藥物，分別是針對SMA和粘多糖貯積癥III A型。

我國基因治療領域，CAR-T是目前最受關注，也是資本、科研等集中力量投入的方向，尤其是我國細胞治療產業，經歷了之前不規范的不利影響，已逐漸走上正規，多家公司，包括南京傳奇、科濟生物、優卡迪、博生吉、恒潤達生等都已按照藥物批準流程，申報臨床試驗，且南京傳奇在多發性骨髓瘤領域的LCAR-B38M已獲得臨床批件。

面對國內競爭日益激烈的CAR-T領域，未來誰會勝出，需要關注的因素包括創始人背景、科研實力、技術路徑、靶點的選擇、CAR-T的質量控制、工藝的穩定性等等。另外，我國基因治療在TCR-T、罕見病等其他領域還處在比較早期的階段，還需要科研數據的進一步驗證，但也是目前值得關注的方向。總之，無論國外還是國內，基因治療作為一種新型的生物技術療法，給眾多患者帶來了前所未有的治療手段，帶來了新的希望。

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