基因治療領域“天價藥”單針超1000萬元 基因治療行業發展現狀分析

• 2021年6月30日 YeYuJuan來源：21世紀經濟報道 619 35
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近年來，隨著科學技術的發展，基因治療已經成為基因類疾病治愈的希望。

基因療法在醫學領域有前途

在基因層面，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應的基因型。如果能夠在基因層面進行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統藥物需要通過靶點發揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑。基因治療是指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，從而達到治療疾病的目的，或把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術方向。基因療法是當代生命科學中最有前途的熱點之一，是未來醫學的希望。

近年來，隨著科學技術的發展，基因治療已經成為基因類疾病治愈的希望。基因治療是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，最終達到治療目的。在部分適應癥上，基因治療比傳統的治療方案有明顯優勢。國外也有幾款基因治療產品上市，臨床在研項目眾多，部分也取得了非常好的效果。

基因治療領域“天價藥”難題

最先獲歐盟批準的基因治療藥物Glybera，其治療價格超過100萬歐元，也是當年最為昂貴的基因藥物。而2019年獲美國FDA批準的Zolgensma，單針價格達到了212.5萬美元，更是刷新了最貴基因藥物的價格。

除了治療價格昂貴，基因治療本身的“小眾”性，也導致其市場需求有限。

基因治療應用前景廣闊

中國整個的基因治療起步不算晚，在整個基因治療的賽道上，中國也有較長時間的積淀。據了解，目前國內金斯瑞/傳奇生物、馴鹿醫療、藥明巨諾、復星凱特、錦籃基因、信念醫藥、紐福斯生物、杭州嘉因等在此也有深度布局。

據Evaluate Pharma預計，基因細胞治療市場將從2017年的10億美元發展到2024年的440億美元，復合年增長率達到65%。

眾多的跨國制藥公司和基因治療專業公司紛紛斥巨資加大研發力度，搶占二十一世紀生命科學的制高點。基因治療在生物技術發達的歐美已經度過了萌芽階段，現在處于市場爆發前的黎明。基因治療未來將在臨床上大規模應用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發展和廣泛應用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應用前景廣闊，發展空間巨大，在市場上有很大的可能出現連續超預期的增長。

基因治療行業研究報告主要分析了基因治療行業的市場規模、基因治療市場供需求狀況、基因治療市場競爭狀況和基因治療主要企業經營情況，同時對基因治療行業的未來發展做出科學的預測。基因治療行業研究報告可以幫助投資者合理分析基因治療行業的市場現狀，為投資者進行基因治療投資作出基因治療行業前景預判，挖掘基因治療投資價值，同時提出基因治療行業投資策略和營銷策略等方面的建議。

欲了解基因治療行業具體詳情可點擊查看《2021-2026年中國基因治療行業發展現狀分析及投資前景預測研究報告》。

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