基因治療行業發展趨勢及市場現狀分析

• 2022年2月11日 zengyan來源：互聯網 621 35
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基因治療行業發展趨勢及市場現狀如何?近年來，隨著科學技術的發展，基因治療已經成為基因類疾病治愈的希望。

基因治療行業發展趨勢及市場現狀分析

基因治療行業發展趨勢及市場現狀如何?近年來，隨著科學技術的發展，基因治療已經成為基因類疾病治愈的希望。基因治療是指將外源正?；驅氚屑毎?，以糾正或補償缺陷和異?；蛞鸬募膊?，最終達到治療目的。在部分適應癥上，基因治療比傳統的治療方案有明顯優勢。國外也有幾款基因治療產品上市，臨床在研項目眾多，部分也取得了非常好的效果。

據了解，目前國內金斯瑞/傳奇生物、馴鹿醫療、藥明巨諾、復星凱特、錦籃基因、信念醫藥、紐福斯生物、杭州嘉因等在此也有深度布局。

基因治療未來將在臨床上大規模應用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發展和廣泛應用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應用前景廣闊，發展空間巨大，在市場上有很大的可能出現連續超預期的增長。

中國整個的基因治療起步不算晚，在整個基因治療的賽道上，中國也有較長時間的積淀。眾多的跨國制藥公司和基因治療專業公司紛紛斥巨資加大研發力度，搶占二十一世紀生命科學的制高點?；蛑委熢谏锛夹g發達的歐美已經度過了萌芽階段，現在處于市場爆發前的黎明。

2021年國家醫保藥品目錄談判中，7種罕見病用藥納入醫保目錄，其中包括備受關注的用于治療脊髓性肌萎縮癥的Spinraza。

近年來，國家醫保目錄納入的罕見病藥物數量逐年增多。據北京病痛挑戰公益基金會統計，2021年國家醫保目錄談判后，有28種罕見病的58種藥物已經納入國家醫保目錄?；凇兜谝慌币姴∧夸洝方y計的我國已注冊的87種罕見病適應癥藥物，醫保目錄覆蓋范圍已超過60%。而2021年的醫保目錄談判，則實現了高值罕見病藥物在國家醫保目錄中的“零突破”。

但另一方面，醫保不能為所有高值藥物托底也是業界共識。未來國家醫保局將“堅決杜絕天價藥進醫?！薄３袚氨；尽边@一功能定位的國家醫保目錄，決定了能夠被納入其中的藥品必須具備“價格合理”這一基本條件。

基因治療應用前景和發展趨勢廣闊

2020年10月，諾貝爾化學獎首度頒給兩位全女性科學家的組合，肯定開發出有著本世紀最偉大基因編輯技術之稱「基因剪刀CRISPR-Cas9」的卓越貢獻，這讓基因治療的國際熱度瞬間飆高。

基因治療是國家重點發展的創新生物醫藥前沿領域，伴隨基因治療市場快速發展，以CRO、CDMO為核心的基因治療服務也迅速興起，市場規模呈持續增長態勢。

隨著技術快速發展，測序成本以偏離摩爾定律方式急速下降。第一代測序儀基因組測序成本大約1000萬美元，2021年基因測序已經降到100美元以內的普通體檢套餐價格。

基因是生命的藍圖，不僅掌握生物特征，也決定生老病死，這讓訴求直接從基因源頭找出病灶、提供一次性治療的「基因治療(Genetic Therapy)」引來了高光時刻。

基因治療又可分為4大領域，除了基金檢測外，還有基因療法(Gene Therapy)、基因編輯(Genome Editing)和細胞療法(Cell Therapy)。也因擁有可顛覆傳統制藥和生技療法的破壞式創新技術，市場預估基因治療潛在商機高達5萬億美元規模。

基因療法市場規模在 2019 年約為 36.1 億美元，預計將以 40% 的年復合成長率(CAGR)在未來20年迅速發展。注意，這里的年復合增長率是行業平均，頭部企業的增長率可見一斑。

基因治療未來將在臨床上大規模應用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發展和廣泛應用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應用前景廣闊，發展空間巨大，在市場上有很大的可能出現連續超預期的增長。

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