基因治療行業調研 基因治療行業市場現狀分析及發展前景預測

• 2022年11月16日 HuangWenYu來源：百度百科 中研報告 弗若斯特沙利文 428 21
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基因治療(gene therapy)是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。

基因治療的概念

基因治療(gene therapy)是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。

遺傳病的基因治療(Gene Therapy)是指應用基因工程技術將正常基因引入患者細胞內，以糾正缺陷基因而根治疾病。糾正的途徑既可以是原位修復有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因轉入細胞基因組的某一部位，以替代缺陷基因來發揮作用。

根據中研普華產業研究院發布的《2022-2027年中國基因治療行業市場全景調研與發展前景預測報告》顯示：

基因治療是將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學高技術。基因治療與常規治療方法不同：一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導致的各種癥狀，而基因治療針對的是疾病的根源--異常的基因本身。基因治療有二種形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用;二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。

根據數據顯示，2017-2020年全球基因治療行業市場規模增長速度一直維持在50%以上，到2020年全球基因治療行業市場規模增長至69億美元，預計到2024年全球基因治療行業市場規模將有望達到437億美元。

基因治療行業市場現狀分析

我國科學家利用胸腺激酶基因治療惡性腦膠質瘤基因治療方案獲準進入1期臨床試驗,初步的觀察表明,生存期超過1年以上者占55%,其中 1例已超過三年半,至今仍未見腫瘤復發。此外,采用血管內皮生長因子基因治療外周梗塞性下肢血管病基因治療方案也已獲準進入臨床試驗。我國已有6個基因治療方案進入或即將進入臨床試驗。

總的來看,我國基因治療產業比美國落后了約4年,正處于成長階段,絕大部分還處于實驗室研究階段,僅有大約5個項目通過審批進入特批臨床試驗或I、Ⅱ期臨床試驗。

2020年中國細胞與基因治療市場規模為23.8百萬元，隨著中國政策的利好、臨床試驗的廣泛開展和科研技術的逐步推進，預計2025年中國細胞與基因治療市場規模將達到178.85億人民幣。

2022年11月15日，在“2022上海國際生物醫藥產業周——張江生命科學國際創新峰會”上，上海浦東正式發布《浦東新區促進細胞和基因治療產業發展行動方案(2023-2025)》，加快推動細胞和基因治療產業集聚發展。浦東科經委主任李慧表示，浦東新區將打造比肩國際的細胞和基因產業地標，為建設世界級生物醫藥產業集群提供更加有力的戰略支撐。

在基因層面，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應的基因型。如果能夠在基因層面進行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統藥物需要通過靶點發揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑。

目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術方向。基因療法是當代生命科學中最有前途的熱點之一，是未來醫學的希望。

眾多的跨國制藥公司和基因治療專業公司紛紛斥巨資加大研發力度，搶占二十一世紀生命科學的制高點。基因治療在生物技術發達的歐美已經度過了萌芽階段，現在處于市場爆發前的黎明。基因治療未來將在臨床上大規模應用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發展和廣泛應用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應用前景廣闊，發展空間巨大，在市場上有很大的可能出現連續超預期的增長。

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