美國批準精準治療藥物 通過靶向基因變異“擊退”白血病

• 2018年12月4日 FanTianQing來源：新浪新聞、手機新浪網 1350 89
• 繁體

• 

  市場快速增長，醫藥商業行業發展機遇大，如何驅動行業內在發展動力？

  2017年，中國全國藥品流通市場銷售規模穩定增長，其中全國七大類醫藥商品銷售總額20016億元，扣除不可比因素同比增長8.4%，增速同比下降約2個百分點，增速略有回落。數據顯示，2017年中國前100...

美國批準精準治療藥物，通過靶向基因變異“擊退”白血病。

據科技日報報道，近日，美國食品與藥物管理局（FDA）批準了一種靶向治療新藥，用于治療有FLT3基因變異的成人復發性或難治性急性髓細胞白血病。“FDA官方網站顯示，該藥物名為Xospata，有效成分為gilteritinib。”12月2日，中國醫科大學航空總醫院腫瘤血液科主任醫師董文川在接受記者采訪時表示。

白血病是造血干細胞惡性克隆性疾病，也稱“血癌”，分為急性白血病和慢性白血病。急性白血病發病急，病程短，若不接受治療，患者平均生存期僅3個月左右，甚至可能在診斷數天后死亡。

急性白血病通常又細分為急性淋巴細胞白血病（多見兒童）和急性髓細胞白血病（多見成人），我國后者的發病率為前者的2倍多。因此，急性髓細胞白血病在白血病治療中較為棘手。

急性髓細胞白血病是髓系造血干細胞的惡性增殖。目前，對其主要的治療手段為化療和造血干細胞移植，但臨床療效顯示，患者長期存活率低——60歲以下適合治療的急性髓細胞白血病病人5年存活率僅約40%。眾多該病患者中，僅有少部分能夠幸運存活5年以上，治療觀察中還會時刻面臨著白血病復發的風險和化療耐藥的問題，患者本身承受著痛苦的疾病折磨，其整個家庭也籠罩在難見希望的陰霾中。

常規的化療藥物無法對腫瘤細胞進行精準的特異性識別，在殺死腫瘤細胞的同時，很多身體正常細胞也被無差別攻擊，可謂“殺敵一千、自損八百”。近年，隨著科學研究不斷進步，能準確識別腫瘤細胞的“精準打擊武器”——靶向藥物問世，為白血病在內的多種惡性腫瘤治療提供了新的思路。Xospata正是以FLT3基因變異為靶點的精準治療藥物。

“有關研究提示，約25%—30%的成人急性髓細胞白血病存在FLT3基因變異。”北京清華長庚醫院血液腫瘤科主任醫師李昕權告訴記者，FLT3基因屬于Ⅲ型受體酪氨酸激酶家族成員，具有促進細胞增殖、抑制細胞凋亡的作用。存在FLT3基因變異的患者治療療效、預后往往不佳，即便常規治療病情得到緩解后，其復發的可能性也比較大。

李昕權表示，在眾多基因變異中，人們發現FLT3基因變異后酪氨酸激酶活性增強，因此，針對抑制其活性的精準治療藥物，自然成為白血病治療的又一新靶向藥物。Xospata的治療作用正是抑制酪氨酸激酶活性，從而抑制白血病細胞增殖，讓部分患者獲得更好的療效。

“FLT3基因變異在急性髓細胞白血病的發展中具有重要的病理生理作用，且現有技術可以方便地檢測其存在，因此可用于患者常規檢測，指導臨床治療及預后。”董文川表示，當白血病經治療獲得完全緩解后，還可以通過檢測FLT3基因變異是否存在，判斷患者體內白血病細胞是否殘留，以預測疾病復發的可能，及早進行治療干預。

雖然許多研究已證實FLT3基因變異與急性髓細胞白血病有著千絲萬縷的關系，但究竟何種原因導致該基因變異仍是難解之謎。“白血病病因至今也尚未揭示，可能涉及多方面因素，如遺傳、環境、生活方式等，錯綜復雜，還需不斷地探討和研究。”李昕權說。

白血病的病因仍未浮出水面，有針對性的一級預防也只是“紙上談兵”，但在董文川看來，防治疾病講究的是先“防”后“治”，“防”始終處于重要的地位，這種地位在高危害性的腫瘤等疾病面前尤為關鍵。因此“廣撒網”式的預防十分必要，如生活工作中避免接受意外放射、遠離有毒化學試劑、避免病毒感染等；同時也應養成健康的生活習慣、及時舒緩工作壓力、保持心情舒暢、戒煙限酒等。

相關閱讀：香港引入基因突變分析術治療癌癥

據香港《大公報》報道，基因突變是引發癌癥的罪魁禍首，美國食品及藥物管理局(FDA)在2018年批準首個全面基因體分析伴隨檢測，香港衛生署在12月引入。新的基因測試可一次檢測324種基因，準確度達94.6%，避免變異基因“漏網”，癌癥患者因此能及時獲得對靶治療，而無須化療。有肺癌晚期患者利用新檢測方法找出變異基因，將原本僅9個月的壽命延長至2年。

據報道，5年前患肺癌的陳先生，用傳統檢測方式檢測3次，均找不到變異基因，于是前后進行4次化療，但成效不彰。后來用全面基因體分析測試發現，癌細胞內有2種罕見的基因突變。醫生為他采用標靶藥物治療，腫瘤明顯縮小，且無副作用。香港大學醫學院內科學系臨床副教授、內科腫瘤科醫生邱宗祥稱，在新測試幫助下，病人獲得治療黃金機會，壽命延長了2年。

內科腫瘤科醫生梁澄宇介紹稱，傳統檢測變異基因的方式只能對單一基因進行檢測，若基因不符，需再針對其他基因進行檢測，往往癌癥患者要做多次檢測，每一次檢測需一周才能出報告，花費時間長且腫瘤樣本未必夠用。他又稱，若發現非特定某種基因病變，便要進行化療，對患者有極大副作用。而在香港肺癌、大腸癌及乳腺癌中，若用傳統測試方式，有一至三成罕見基因突變易被忽略。

邱宗祥表示，全面基因測試方法只需抽取一次患者的腫瘤組織，就可找出癌細胞內的所有已知變異基因，測試后的3至4周便可出報告。由于可找出“靶點”，患者只須服用標靶藥物治療即可，但新方法收費昂貴，約3萬元港幣，全港公立及私立醫院都可作此測試。瑪麗醫院及港大在2014年利用新方法進行首宗測試，至今已進行70次癌癥測試。

延伸閱讀

推薦閱讀

猜您喜歡