A型血友病的福音！艾美賽珠單抗注射液獲批上市

• 2018年12月5日 FanTianQing來源：南方財富網、百度百科 1160 75
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血友病進口特效藥獲批上市。

血友病特效藥獲批上市。

境外已上市新藥在我國進口注冊和上市的要求日益簡化，4日國家藥監局宣布，用于罕見病治療的艾美賽珠單抗注射液獲批上市，A型血友病群體將因此受益。

這次國家藥監局批準了艾美賽珠單抗注射液的進口注冊申請，用于治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。

國家藥監局方面介紹，A型血友病是由于X染色體連鎖的凝血因子缺乏、凝血功能異常引起的隱性遺傳性出血性疾病。患者血液不能正常凝固，易出現不受控和頻繁的持續或自發性出血。艾美賽珠單抗注射液由羅氏公司研發，是一種重組人源化、雙特異性單克隆抗體，可促進凝血酶的生成，使A型血友病患者的出血部位止血。

國家藥監局方面解釋，艾美賽珠單抗注射液作為臨床急需品種，被納入優先審評程序加快審評審批。國家藥監局方面表示，按照中共中央、國務院對深化藥品審評審批制度改革的有關精神，該局正在加快境外已上市新藥在我國進口注冊的速度，特別是對治療罕見病的藥品和防治嚴重危及生命疾病的部分藥品優化審評程序，簡化上市要求，確保我國患者早日用上境外已上市新藥。

目前我國正在逐漸加快境外上市新藥的審評審批。自今年4月以來，國家藥監局就已批準上市進口創新藥品7個，包括了九價人乳頭瘤病毒疫苗、丙肝治療藥索磷布韋維帕他韋片、多發性骨髓瘤治療藥枸櫞酸伊沙佐米膠囊、非小細胞肺癌治療藥塞瑞替

尼膠囊、黃斑水腫引起的視力損害治療藥雷珠單抗注射液、局部晚期或轉移性非小細胞肺癌治療藥納武利尤單抗注射液、罕見病治療藥依達賽珠單抗注射液。

血友病藥物價格

根據美國有線電視新聞網(CNN)近期的一篇報道，在美國，最昂貴的藥物來自Horizon Pharma公司的一種治療慢性肉芽腫病的藥物Actimmune，該藥一個月的成本高達5.2萬美元。另外，Shire公司治療遺傳性血管性水腫的藥物Cinryze，每個月的治療成本也高達4.4萬美元。來自Sarepta公司治療杜氏肌營養不良(DMD)藥物Exondys 51，年治療成本接近30萬美元。

最近，有一類疾病也因為價格問題逐漸受到公眾的關注，即血友病。這是一種罕見的出血性疾病，該病是由于基因突變阻礙了血液的正常凝結。

根據ExpresScripts的報告，血友病藥物的平均年治療成本超過27萬美元，這還只是針對那些沒有并發癥的患者，如果存在并發癥，那么年治療成本很可能會攀升到100萬美元以上。美國大約有2萬名血友病患者，市場規模大約為46億美元。

目前，在美國已有28種不同的血友病藥物上市，另有21種處于臨床開發中。這些藥物通常是生物制劑，還沒有相應的生物仿制藥，價格普遍很昂貴。新上市藥物的價格不斷上漲，而血友病醫療需求的不斷增加也幫助推高了成本，因為越來越多的藥物被用來預防出血事件，而不僅僅是治療目的。

專注于研究處方藥成本的哈佛醫學院教授Jerry Avorn在接受美國國家公共電臺(NPR)采訪時表示，血友病市場的特點之一是競爭非常激烈，但價格卻并沒有下降。原因在于，企業沒有降低價格的動機，而患者一般也不會退縮，因為保險公司支付了大部分費用。

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血友病為一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障礙，凝血時間延長，終身具有輕微創傷后出血傾向，重癥患者沒有明顯外傷也可發生“自發性”出血。

1.血友病A（血友病甲），即因子Ⅷ促凝成分（Ⅷ：C）缺乏癥，也稱AGH缺乏癥，是一種性聯隱性遺傳疾病，女性傳遞，男性發病。

2.血友病B（血友病乙），即因子Ⅸ缺乏癥，又稱PTC缺乏癥、凝血活酶成分缺乏癥，亦為性聯隱性遺傳，其發病數量較血友病A少。但本型中有出血癥狀的女性傳遞者比血友病A多見。

3.血友病C（血友病丙），即因子Ⅺ（FⅪ）缺乏癥，又稱PTA缺乏癥、凝血活酶前質缺乏癥。為常染色體不完全隱性遺傳，男女均可患病，是一種罕見的血友病。

15～20/10萬男孩中有發病，此發病率在所調查的不同的種族和地域之間沒有差異。發病率以血友病A最多占85%，血友病B占15%，血友病C較少見。

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