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美企研發出基因治療藥物定價85萬美元成世界最貴 針對疾病源頭只需要一次性的治療

  • 2018年1月4日 lihuizhen來源:中金網 712 42
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與往往需要數月或數年時間服用的傳統藥物不同的是,基因療法藥物針對疾病源頭只需要一次性的治療。

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世界上最貴的藥物是值多少錢?美國基因治療公司Spark Therapeutics表示,公司針對失明人群新研發的基因治療藥物定價85萬美元,使其成為全球最昂貴的藥物,這也引發了一場關于該藥物的辯論。

該公司CEO Jeff Marrazzo說,該公司新研發的Luxturna藥物根據患者的市民情況進行收費,每只眼睛將收取42.5萬美元的費用,這也是近期美國食品和藥物管理局批準的首個基因療法藥物。

而即便價格高達85萬美元,Luxturna的價格也低于該公司幾周前暗示的100萬美元售價。

與往往需要數月或數年時間服用的傳統藥物不同的是,基因療法藥物針對疾病源頭只需要一次性的治療。Luxturna會直接在患者眼睛里注入所缺失的基因,在那里它會鼓勵機體產生一種感光所必需的蛋白質。在臨床試驗中,這種藥物使一些視力嚴重受損的人恢復了視力。

盡管Luxturna針對的是一種相對罕見的遺傳性失明,但幾家公司正在為更常見的疾病開發類似的治療方法。


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