國藥監局：血友病進口特效藥上市 A型血友病群體將因此受益

• 2018年12月5日 GuoMeng來源：中國新聞網 華商報 1360 89
• 繁體

• 

  抓住機遇，加快發展！中醫藥行業更需要變中求穩，難中求易！

  2017年隨著供給側結構性改革、國企改革、創新創業發展的持續推進，舊泡沫將被逐步刺破，經濟將在各種不確定和沖擊中構筑新的增長動力。目前國內面臨如傳統行業產能過剩、非金融國有企業的高杠桿...

據國家藥品監督管理局網站消息，近日，國家藥品監督管理局批準艾美賽珠單抗注射液進口注冊申請，用于治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。

血友病是什么

血友病分為 A ，B 兩型。血友病A(hemophilia A)是凝血因子 VIII 缺乏所導致的出血性疾病，約占先天性出血性疾病的 85% ，根據世界衛生組織(WHO)和世界血友病聯盟(WHF)1990年聯合會議的報告，血友病A的發病率約為 15～20/10萬人口，歐美各國統計，約為5～10/10萬人，中國血友病 A 發病率約為3～4/10萬人口。血友病B(hemophilia B)，稱因子IX缺乏癥或Christmas病，發病率約1.0～1.5/105，占血友病的15%～20%，因子IX的基因長34kb，位于X染色體長臂，有8個外顯子和7個內含子，因子IX為一種依賴性維生素K 的血漿蛋白，相對分子量為5.6萬，合成部位在肝臟，血友病A、B治療相似，采用替代療法，可選用血漿、凝血酶原復合物(PCC)、因子IX濃縮物和重組因子IX制品等。

血友病進口特效藥上市

境外已上市新藥在我國進口注冊和上市的要求日益簡化，4日國家藥監局宣布，用于罕見病治療的艾美賽珠單抗注射液獲批上市，A型血友病群體將因此受益。

據國家藥品監督管理局網站消息，近日，國家藥品監督管理局批準艾美賽珠單抗注射液進口注冊申請，用于治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。

A型血友病是由于X染色體連鎖的凝血因子Ⅷ缺乏、凝血功能異常引起的隱性遺傳性出血性疾病。患者血液不能正常凝固，易出現不受控和頻繁的持續或自發性出血。艾美賽珠單抗注射液由羅氏公司研發，是一種重組人源化、雙特異性單克隆抗體，可代替活化凝血因子Ⅷ的輔因子活性，促進FⅨa對FⅩ的活化，進而導致凝血酶的生成顯著增加，使FⅧ功能障礙或完全缺乏FⅧ的A型血友病患者的出血部位達到止血。艾美賽珠單抗注射液作為臨床急需品種，被納入優先審評程序加快審評審批。鑒于本品臨床療效明確，風險可控，耐受性良好，給藥便利依從性好，在不同種族患者之間未見明確療效及安全性差異，11月30日，國家藥品監督管理局批準了本品進口注冊，用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者(先天性凝血因子Ⅷ缺乏)的常規預防性治療以防止出血或降低出血發生的頻率。

按照中共中央、國務院對深化藥品審評審批制度改革的有關精神，國家藥品監督管理局繼續加快境外已上市新藥在我國進口注冊的速度，對治療罕見病的藥品和防治嚴重危及生命疾病的部分藥品優化審評程序，簡化上市要求，確保我國患者早日用上境外已上市新藥。

目前我國正在逐漸加快境外上市新藥的審評審批。自今年4月以來，國家藥監局就已批準上市進口創新藥品7個，包括了九價人乳頭瘤病毒疫苗、丙肝治療藥索磷布韋維帕他韋片、多發性骨髓瘤治療藥枸櫞酸伊沙佐米膠囊、非小細胞肺癌治療藥塞瑞替尼膠囊、黃斑水腫引起的視力損害治療藥雷珠單抗注射液、局部晚期或轉移性非小細胞肺癌治療藥納武利尤單抗注射液、罕見病治療藥依達賽珠單抗注射液。

延伸閱讀

推薦閱讀

猜您喜歡