檢測癌細胞新技術問世 美國批準第二款CRISPR基因編輯藥物臨床試驗

• 2018年12月6日 FanTianQing來源：新浪新聞、網易新聞 331 14
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檢測癌細胞新技術問世。

基因編輯嬰兒”事件尚在發酵之際，美國食品藥物監督管理局（FDA）秉持區分對待的態度批準了該國第二款CRISPR基因編輯藥物的臨床試驗。

日前，致力于基因編輯治療的美國公司Editas Medicine 宣布，FDA已批準該公司EDIT-101藥物的IND（新藥臨床試驗）申請，驗證這款試驗型CRISPR基因組編輯藥物在治療Leber先天性黑朦10型患者（LCA10）方面的臨床療效。

Leber先天性黑朦蒙癥（LCA10）是一種遺傳性視網膜退行性疾病，目前已知至少有18個不同基因突變都會引起該疾病。LCA是兒童期遺傳性失明最常見的原因，全世界每10萬人中有2至3人患有這種疾病。LCA癥狀出現在生命的最初幾年，隨后將導致嚴重的視力喪失和潛在的失明。而最常見的LCA10是一種由CEP290基因突變引起的單原性疾病，是20% - 30% LCA患者的病因。

“FDA接受我們EDIT-101藥物的IND申請是基因編輯領域的一個重要時刻，對患者來說這是一個關鍵的里程碑，因為我們距離LCA10的治療又近了一步。”Editas總裁兼首席執行官Katrine Bosley表示， “對我們來說，這是一個真正令人興奮的時刻，作為一家臨床階段的公司，我們期待著開啟新篇章，利用CRISPR技術的力量來改變世界各地嚴重疾病患者的生活。”

同時，隨著EDIT-101藥物IND申請被批準，Editas已經從Allergan Pharmaceuticals International Limited（總部位于愛爾蘭都柏林的眼科巨頭Allergan plc的全資子公司）獲得2500萬美元的里程碑付款。這是兩家公司合作的一部分，旨在發現和開發針對嚴重視力威脅疾病的試驗性藥物。Editas及其合作伙伴Allergan預計將招募10至20名患者參加1/2期開放標簽、劑量遞增臨床試驗，以評估EDIT-101的安全性、耐受性和療效。

2017年3月，Editas宣布與Allergan達成戰略合作聯盟，根據協議，Allergan將獨家獲得Editas公司總計5個 治療眼科疾病的基因編輯藥物（包括EDIT-10）的授權。2018年8月，Allergan宣布選擇EDIT-101作為五個候選開發和商業化新藥項目中的第一個。Editas選擇與其共同開發和承擔該藥物在美國的臨床試驗和上市后收益及風險，并在該藥物通過臨床試驗進展、商業化獲批等關鍵節點時，獲得Allergan的里程碑付款。

Editas公司總部位于馬薩諸塞州劍橋，由基因編輯領域權威人物張鋒及George M. Church等人于2013年11月聯合創辦，并于2016年1月成為CRISPR基因編輯領域首家發起IPO的公司。

截至目前，被外界成為CRISPR初創公司“三巨頭”的CRISPR Therapeutics、Editas Medicine和Intellia Therapeutics中已有兩家宣布開展CRISPR基因編輯藥物的臨床試驗。

此前的10月10日，Crispr Therapeutics宣布，FDA批準嚴重鐮狀細胞疾病（SCD）基因編輯藥物CTX001的臨床新藥申請，Crispr Therapeutics及其合作伙伴Vertex Pharmaceuticals已開始在美國為患有嚴重鐮狀細胞疾病的患者進行首次人體試驗。Crispr Therapeutics最近還招募了歐洲首名患者參與一項針對地中海貧血患者基因療法的單獨研究。

值得一提的是，Editas等公司被批準臨床試驗的基因編輯療法和目前全球科學界均在強烈譴責的“基因編輯嬰兒”事件有著顯著區別。Editas公司編輯的感光細胞屬于體細胞，且致力于醫治罕見的遺傳性疾病。“基因編輯嬰兒”中則是編輯人類胚胎，改變了包括生殖細胞在內的所有人體細胞，并將遺傳特性、潛在危害等遺傳給后代。另外，該試驗目的并不在于治愈某種疾病，而是給本就健康的人類胚胎賦予一種理論上的避免HIV感染的能力。

其他閱讀：檢測癌細胞新技術問世

根據英國《自然·通訊》雜志12月5日發表的醫學研究報告，一項能在10分鐘內完成的癌細胞檢測技術問世。這項檢測通過識別癌細胞和健康細胞之間的DNA（脫氧核糖核酸）差異，快速完成初步診斷。

甲基基團附著到DNA上的過程被稱為甲基化，這一過程受到遺傳操控。DNA甲基化作為DNA化學修飾的一種形式，能夠在不改變DNA序列的前提下，改變遺傳表現。在所有“成熟”的人類細胞中，DNA都攜帶這些修飾。

而癌細胞與健康細胞的基因組信息具有顯著差異。癌細胞是一種變異的細胞，是產生癌癥的病源，它與正常細胞最大的不同是有無限增殖、可轉化和易轉移的特點。基因組的差異也導致在大多數類型的癌細胞中，甲基化水平和模式都存在差異。

此次，澳大利亞昆士蘭大學研究人員馬特·特勞及其同事發現，癌細胞中不同的甲基化情況，會影響DNA的物理和化學性質。在這些特性中，研究人員發現DNA與金納米粒子的連接尤為緊密，他們利用這一特性開發出了一種癌癥檢測方法。

新方法只需極少量來自患者的純化的基因組DNA，就能在10分鐘內完成檢測，且檢測結果僅靠肉眼就能辨別。研究團隊已經在代表不同癌癥類型的100多個人類樣本——72名癌癥患者和31名健康個體——的基因組DNA中測試了這一方法。

研究人員表示，在目前的階段，此方法只能檢測是否有癌細胞存在，暫時還無法識別其類型或疾病進展。今后應對更多樣本進行測試，并在可能的情況下開展更詳細的分析研究。

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