基因治療是什么?基因治療是指用正常的基因導入人體細胞，以糾正或補充因基因缺陷和異常所引起的疾病，是一種根本性的治療策略。
基因治療的原理是什么技術？
基因治療是什么?基因治療是指用正常的基因導入人體細胞，以糾正或補充因基因缺陷和異常所引起的疾病，是一種根本性的治療策略。導入的基因可以是與缺陷基因對應、在體內表達具有特異功能的同源基因，也可以是與缺陷基因無關的治療基因。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術方向。基因療法是當代生命科學中最有前途的熱點之一，是未來醫學的希望。至今，全世界已有約2,000多個基因療法方案，廣泛用于各種罕見病、遺傳病、腫瘤和神經系統疾病等的臨床試驗研究，其中200余種采用腺相關病毒作為載體。
基因治療行業分析
基因治療和常規的藥物/治療方案相比，基因治療能從源頭上解決疾病的發生，故而在一些目前無法治療或療效不佳的疾病上有明顯優勢，比如血友病等。在安全性上，基因治療仍屬于新興技術，基因更改后通常難以逆轉，潛在風險較大。因此常規藥物仍然是疾病治療的首選方案，基因治療更多地是作為常規治療方案的補充。目前臨床上基因治療使用最多的病毒載體就是逆轉錄病毒、慢病毒和腺相關病毒。在部分適應癥上，基因治療比傳統治療方案有明顯優勢，但是仍然只是對傳統治療方案的補充，主要用于對傳統治療方案效果不佳、致病機制或治療方案非常明確的疾病的治療，如基因遺傳病、腫瘤CAR-T療法等。因此對于大部分疾病來說，未來傳統治療方案仍是主流。作為新興產業，能夠解決行業痛點的關鍵技術和人才仍是現階段基因治療行業最大的壁壘。
在基因層面，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應的基因型。如果能夠在基因層面進行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統藥物需要通過靶點發揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑。基因治療是指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，從而達到治療疾病的目的，或把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。眾多的跨國制藥公司和基因治療專業公司紛紛斥巨資加大研發力度，搶占二十一世紀生命科學的制高點。基因治療在生物技術發達的歐美已經度過了萌芽階段，現在處于市場爆發前的黎明。基因治療未來將在臨床上大規模應用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發展和廣泛應用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應用前景廣闊，發展空間巨大，在市場上有很大的可能出現連續超預期的增長。
據中研產業研究院的研究報告《2020-2025年中國基因治療行業深度調研及發展前景報告》數據顯示
中國基因治療行業競爭形勢及策略
一、基因治療行業競爭概況
我國的基因治療目前主要是集中在CAR-T領域，從全世界的角度來看，全球CAR-T研究的公司主要集中在中國和美國，兩個國家從事CAR-T研究的公司占比超過80%。
圖表：2018年全球CAR-T公司地理分布
治療來源：公開治療整理
中國基因治療行業競爭力分析
和美國基因治療技術逐漸應用于罕見病不同，我國在罕見病領域的發展起步較晚，進展較慢，不利因素包括市場需求低、患者人數少、醫保難以支付等問題。
但值得欣慰的是，一方面，國家政策對于罕見病的重視程度逐漸加大，在2018年五月份，國家衛生健康委員會等五部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》，包含了121種罕見病。另一方面，也可以看到我國有機構開始涉足罕見病的基因治療領域，例如北京瑞希罕見病基因治療技術研究所，雖然還是屬于一個非盈利的科研單位，但致力于基因療法在罕見病領域的應用，目前旗下兩款在研藥物，分別是針對SMA和粘多糖貯積癥III A型。
基因治療行業研究報告主要分析了基因治療行業的市場規模、基因治療市場供需求狀況、基因治療市場競爭狀況和基因治療主要企業經營情況，同時對基因治療行業的未來發展做出科學的預測。中研普華憑借多年的行業研究經驗，總結出完整的產業研究方法，建立了完善的產業研究體系，提供研究覆蓋面最為廣泛、數據資源最為強大、市場研究最為深刻的行業研究報告系列。報告在公司多年研究結論的基礎上，結合中國行業市場的發展現狀，通過公司資深研究團隊對市場各類資訊進行整理分析，并且依托國家權威數據資源和長期市場監測的中研普華數據庫，進行全面、細致的研究，是中國市場上最權威、有效的研究產品。基因治療行業研究報告可以幫助投資者合理分析行業的市場現狀，為投資者進行投資作出行業前景預判，挖掘投資價值，同時提出行業投資策略和營銷策略等方面的建議。欲知基因治療行業詳情可點擊查看中研產業研究院的研究報告《2020-2025年中國基因治療行業深度調研及發展前景報告》。
2020-2025年中國基因藥物行業供需分析及發展前景研究報告
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