《中國地中海貧血藍皮書》的數據顯示，我國地中海貧血基因攜帶者超過3000萬人，相關患者仍有巨大且未被滿足的醫療需求。事實上，β地貧患兒出生后病情會進行性加重，除貧血癥狀外，易并發脾腫大、發育落后及免疫力低下導致的多器官功能受損，因此50%重型地貧患者會在52
國家藥監局批準了中關村生物醫藥企業博雅輯因針對輸血依賴型β地中海貧血病的基因編輯療法產品ET-01的臨床試驗申請。基因編輯技術在疾病治療方面會擁有巨大潛力。作為國內沒有先例的創新型療法，這是我國首個獲批的基因編輯療法臨床試驗申請，也是首個獲批的造血干細胞產品臨床試驗申請，將力爭與全球頂尖藥企展開同步競技。
根據中研普華出版的《2020-2025年基因藥物市場發展現狀調查及供需格局分析預測報告》顯示：
博雅輯因是一家總部位于北京中關村生命科學園的生物醫藥企業，并已在廣州及美國設有分公司，還建立了擁有自主知識產權的針對造血干細胞和T細胞的體外細胞基因編輯治療平臺。
《中國地中海貧血藍皮書》的數據顯示，我國地中海貧血基因攜帶者超過3000萬人，相關患者仍有巨大且未被滿足的醫療需求。事實上，β地貧患兒出生后病情會進行性加重，除貧血癥狀外，易并發脾腫大、發育落后及免疫力低下導致的多器官功能受損，因此50%重型地貧患者會在5歲之前夭折，如不進行有效治療，很少能活過20歲。
對于輸血依賴型β地貧患者，目前標準療法是每2至5周輸血1次，且定期使用祛鐵劑減輕鐵負荷，每年相關醫療費用在10萬元上下。而長期輸血導致的鐵過載會損害心臟和肝臟功能，導致心衰死亡和生長發育障礙。造血干細胞移植雖然可能一次性治愈，但移植風險和免疫排斥副作用也很大。
2020年9月國家藥監局公布了《基因轉導與修飾系統藥學研究與評價技術指導原則(征求意見稿)》，提出了針對基因編輯療法的藥物開發相關指南。這體現了國家監管機構在基因編輯療法蓬勃發展的大背景下，對于這一創新療法的關注，也體現了監管政策的與時俱進。
從全球來看基因療法都是一種創新療法，此前諾華用于治療脊髓性肌肉萎縮癥的創新藥Zolgensma已取得成功，其采取的正是一種基因療法。
針對地中海貧血的治療，目前在國際上基因編輯療法已成為新方向。現階段瑞士生物醫藥企業CRISPR Therapeutics和美國藥企福泰制藥，以及法國藥企賽諾菲的子公司Bioverativ等都在進行相關研發。
基因編輯治療技術的應用也越發廣泛。近日，美國麻省理工學院和哈佛大學 Broad 研究所 David Liu 博士研究團隊的一項最新研究顯示，他們利用 CRISPR 基因編輯技術，首次在小鼠體內實現了衰老逆轉。
具體來說，研究人員發現，在早衰小鼠模型中，通過基因編輯技術替換細胞內突變的堿基后，衰老和退化的細胞被替換，成功恢復了小鼠心臟、主動脈以及其他各個衰老器官的功能，將小鼠的壽命延長了一倍多，從 7 個月增加到了近 1.5 年。
早衰癥又名哈金森-吉爾福德早衰綜合征(簡稱 HGPS)，是一種導致兒童加速衰老的罕見的、致命性遺傳病，發病率約 400~800 萬分之一。這種極為罕見的疾病能使人迅速老化，最終會死于老年人才會得的老年病。
早衰癥的早期癥狀包括發育遲緩、局部性硬皮病癥狀。當患者過了幼年期之后，其他的癥狀會變得更明顯。例如發育受限、頭發稀少以及狹小的臉部、口部與鼻子，都是早衰癥患者的獨特癥狀。早衰癥患者通常具有小而虛弱的身體，就像老人一樣。
顯然，要想治愈早衰，就必須要糾正遺傳缺陷，將 LMNA 上特定位置的堿基修正。2019 年，曾有團隊使用 CRISPR 技術在早衰小鼠中進行治療的嘗試，但效果有限，僅將其壽命延長了 25%。
醫療技術的創新離不開先進的科學工程技術應用。2020年，中國智慧醫療行業規模已突破千億元大關，預計2021年規模將達1259億元，行業將進入智能化、高效化、規模化發展的高速增長期。未來，智慧醫療將成為推動中國數字經濟飛速發展的“新動能”。
《報告》顯示，數字賦能智慧醫療已成為主流趨勢，大數據分析也將在疾病監控、輔助決策、健康管理等領域發揮重要作用，而NB-IoT+物聯網芯片等融合應用，也將彌補傳統醫療設備的缺點，成為移動醫療設備的標配。
在分析智慧醫療技術與應用發展趨勢時，胡陶介紹，在終端層，智能化醫療器械及終端設備將加速普及應用，并集中體現在無線智能診療設備、可穿戴式智能監測設備方面。
在網絡層，5G三大應用場景適配無線醫療健康場景需求。增強移動寬帶可以給急救車提供廣域連續覆蓋，實現“上車即入院”。海量機器類通信，實現醫療設備管理監控。低時延高可靠通信則讓無線監護、遠程手術得到保障。
在平臺層，云計算、大數據、人工智能、區塊鏈等技術將推動醫療信息化及遠程醫療平臺改造升級。
在應用層，5G醫療應用潛力無限，智能化和個性化是兩大發展方向。智慧應用場景包括遠程會診、遠程超聲、遠程手術、遠程監護、遠程示教、應急救援、智慧導診、智慧院區管理、AI輔助診療、移動醫護等。
《報告》指出，從技術趨勢來看，5G加速商用，將推進智慧醫療加速落地;人工智能+大數據，會助力智慧醫療發展;窄帶物聯網+物聯網芯片研發，會加速醫療設備商用。
欲了解更詳實的基因藥物行業發展前景分析請點擊中研普華報告《2020-2025年基因藥物市場發展現狀調查及供需格局分析預測報告》
2020-2025年基因藥物市場發展現狀調查及供需格局分析預測報告
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