2022年基因治療行業現狀及發展前景分析

• 2022年2月13日 HaoChenChong來源：互聯網 1111 71
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在基因層面，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應的基因型。如果能夠在基因層面進行治療，理論上可以治愈疾病。

2022年基因治療行業現狀及發展前景分析

在基因層面，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應的基因型。如果能夠在基因層面進行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統藥物需要通過靶點發揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑。基因治療是指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，從而達到治療疾病的目的，或把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術方向。基因療法是當代生命科學中最有前途的熱點之一，是未來醫學的希望。

眾多的跨國制藥公司和基因治療專業公司紛紛斥巨資加大研發力度，搶占二十一世紀生命科學的制高點。基因治療在生物技術發達的歐美已經度過了萌芽階段，現在處于市場爆發前的黎明。基因治療未來將在臨床上大規模應用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發展和廣泛應用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應用前景廣闊，發展空間巨大，在市場上有很大的可能出現連續超預期的增長。

根據中研普華產業研究院的報告《2022-2026年中國基因治療行業競爭格局及發展趨勢預測報告》統計分析顯示：

第一節 基因治療行業競爭格局綜述

一、基因治療行業競爭概況

我國的基因治療目前主要是集中在CAR-T領域，從全世界的角度來看，全球CAR-T研究的公司主要集中在中國和美國，兩個國家從事CAR-T研究的公司占比超過80%。

圖表：全球CAR-T公司地理分布

治療來源：公開治療整理

二、基因治療市場進入及競爭對手分析

2016年12月，原CFDA(現在改名為：國家藥品監督管理局，SDA)頒布《細胞制品研究與評價技術指導原則》，旨在規范和指導細胞治療產品，并在2017年底正式推出《細胞治療產品研究與評價技術指導原則(試行)》，按照藥品研發以及管理規范對CAR-T等細胞治療產品進行監管，明確CAR-T等細胞治療產品的申報原則。同時，南京傳奇生物的LCAR-B38M已經成功搶得國內首個CAR-T臨床批件。除了南京傳奇生物，我國從事CAR-T療法的公司還包括優卡迪生物、北京馬力喏、恒潤達生、博生吉等，不過大部分還是集中在血液瘤領域，多以CD19和BCMA為靶點，布局實力瘤的包括科濟生物等。與此同時，在監管層面，我國細胞治療產業也開始走向正規。早在2009年，免疫細胞療法作為第三類醫療技術進行管理，后在2015年7月衛計委決定取消第三類醫療技術臨床應用準入審批。2016年的“魏則西事件”震驚全國，反應了我國在該領域一直存在著監管不嚴，亂象叢生的現狀。

和全球趨勢一樣，我國從事TCR-T研發的公司較少，主要有香雪、因諾生物等公司致力于TCR-T技術的研發。另外，我國也已有公司開始把基因編輯技術應用到構建“通用型CAR-T”的研發過程中，例如上海邦耀生物， 但是還處在非常早期的階段。

圖表：我國CAR-T 代表性公司

資料來源：公開資料整理

第二節 中國基因治療行業競爭力分析

一、中國基因治療行業競爭力剖析

和美國基因治療技術逐漸應用于罕見病不同，我國在罕見病領域的發展起步較晚，進展較慢，不利因素包括市場需求低、患者人數少、醫保難以支付等問題。

但值得欣慰的是，一方面，國家政策對于罕見病的重視程度逐漸加大，在2018年五月份，國家衛生健康委員會等五部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》，包含了121種罕見病。另一方面，也可以看到我國有機構開始涉足罕見病的基因治療領域，例如北京瑞希罕見病基因治療技術研究所，雖然還是屬于一個非盈利的科研單位，但致力于基因療法在罕見病領域的應用，目前旗下兩款在研藥物，分別是針對SMA和粘多糖貯積癥III A型。

二、中國基因治療企業市場競爭的優勢

我國基因治療領域，CAR-T是目前最受關注，也是資本、科研等集中力量投入的方向，尤其是我國細胞治療產業，經歷了之前不規范的不利影響，已逐漸走上正規，多家公司，包括南京傳奇、科濟生物、優卡迪、博生吉、恒潤達生等都已按照藥物批準流程，申報臨床試驗，且南京傳奇在多發性骨髓瘤領域的LCAR-B38M已獲得臨床批件。

面對國內競爭日益激烈的CAR-T領域，未來誰會勝出，需要關注的因素包括創始人背景、科研實力、技術路徑、靶點的選擇、CAR-T的質量控制、工藝的穩定性等等。另外，我國基因治療在TCR-T、罕見病等其他領域還處在比較早期的階段，還需要科研數據的進一步驗證，但也是目前值得關注的方向。總之，無論國外還是國內，基因治療作為一種新型的生物技術療法，給眾多患者帶來了前所未有的治療手段，帶來了新的希望。

三、國內基因治療企業競爭能力提升途徑

構建優秀的團隊，提高執行力

提高競爭力，使企業找到更好的經營方式，強化自己在市場的競爭地位，或者創造出新的商機，同時也能提供成長所需的資金。目前市場的競爭歸結于人才的競爭，一個成功的企業具備五種力：1、競爭力(市場競爭中獲利的能力)。2、執行力(把事情做對的能力)。3、成長力(持續獲利的能力)。4、生命力(追求理想內在的力量)。5、學習力(吸收知識和技能的能力)。而一個優秀的團隊是提高競爭力的核心，所以江蘇銀河一直采取內培外招，形成一個執行型、忠誠型、創新型、學習型的優秀團隊。

鑄造品牌，提高產品競爭力

市場經濟人民信任品牌，追逐品牌，在于品牌能給消費者完美的承諾，這種承諾包含的不但是完美的質量，更是超值的服務，有了品牌就能站穩市場，有了市場得天下，產品的競爭力和附加值就更能充分地顯現。

注重細節管理，提升獲利能力

細節決定成敗，已成為現代企業管理中極強的音符，當今的面粉行業已是微利的時代，但是從事的面粉事業既是好事、善事、民以食為天的大事，又是一分錢微利的系統工程。所以注重企業的細節管理，尤為重要。把自己所做的每一件最平凡的工作做好、做細、做實、做深、做透，培養和樹立一種追求卓越的精神，樹立求真務實的科學態度，精益求精和一絲不茍的工作作風及良好的生活習慣。實踐證明面粉行業成本的控制是增效的關鍵所在。

科學運籌，抓住商機，獲取經營效益

我個人認為面粉行業的獲利，其中70%來自于對市場商機的把握。如何把握，主要立足于四個字，即"靜、準、狠、巧"。靜就是縱觀全局，冷靜思考，判定形勢，把握走勢。準，審時度勢，細心分析，冷靜以待，搶抓機遇。狠：遇到商機，主動出擊。巧：靈活運用，巧得商機。

優化整合內外資源，實現價值鏈最大化

挖掘企業內部人、財、物、資源的潛力和優勢，利用內外部的一切有利要素，巧用政策，整合內外部資源，實現企業資源價值鏈最大化，提高企業的核心競爭力，增強企業整體獲利能力。

具備持久核心理念的企業文化，才能基業長青

企業文化的本質是創新，創新就能使企業不斷發展，規模不斷擴大，所以企業文化的發展尤為重要。借助企業文化形成一個科學有效的激勵機制和一個員工價值實現的平臺，讓員工的觀念、行為融于企業的遠景和目標，從而推動企業健康有序、快速發展。

想要了解更多基因治療行業具體詳情，可以點擊查看中研普華產業研究院的報告《2022-2026年中國基因治療行業競爭格局及發展趨勢預測報告》

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