細胞與基因治療行業如何 細胞與基因治療產業發展分析

• 曾燕 2023年10月10日 來源：互聯網 1302 85
• 繁體

細胞與基因治療行業如何？細胞與基因治療(CGT)逐漸成為醫藥產業發展的重要方向，也是繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準療法，而免疫細胞是最熱的細分賽道。盡管CAR-T細胞療法優勢顯著，且擁有廣闊的應用前景，但其商業化仍面臨巨大挑戰。截至目前，全球共有9C

細胞與基因治療行業如何

細胞與基因治療(CGT)逐漸成為醫藥產業發展的重要方向，也是繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準療法，而免疫細胞是最熱的細分賽道。盡管CAR-T細胞療法優勢顯著，且擁有廣闊的應用前景，但其商業化仍面臨巨大挑戰。截至目前，全球共有9款CAR-T細胞療法獲批，但仍未誕生一款真正的“重磅炸彈”。

對很多創新生物醫藥企業而言，將CGT研發成果推向市場是一項艱巨的工作，既要滿足繁復的工藝流程、居高不下的生產成本，還面臨法規監管、工藝放大的穩定性和一致性、風險控制等諸多方面的挑戰。

截至2022年6月1日，全球已有2756條在研細胞治療管線。另據弗若斯特沙利文預測，按銷售價值計，全球CAR-T市場規模已從2017年的0.1億美元增至2020年的11億美元，預計2023年全球CAR-T細胞療法市場銷售價值達218億美元。

以CAR-T為代表的細胞和基因治療領域一定是未來生物醫藥皇冠上的明珠。國家層面，8月13日國務院印發的《進一步優化外商投資環境，加大吸引外商投資力度的意見》就明確指出：鼓勵外商投資企業依法在境內開展境外已上市細胞和基因治療藥品臨床試驗。

據中研普華產業研究院出版的《2023-2028年中國細胞與基因治療(CGT)行業市場形勢分析及投資風險研究報告》統計分析顯示：

細胞與基因治療產業發展分析

為進一步推動基因治療科技創新和產業高質量發展，圍繞基因治療創新鏈、產業鏈、資金鏈和人才鏈，上海日前印發了《上海市促進基因治療科技創新與產業發展行動方案(2023-2025年)》(下稱《行動方案》)。《行動方案》包含4個方面12條重大任務和8項保障措施，旨在增強基因治療領域創新策源和臨床研究轉化能力，提升基因治療產品可及性和產業發展能級。

今年5月，由輝大(上海)生物科技有限公司(以下簡稱“輝大基因”)科學家團隊自主開發的新型DNA編輯系統CRISPR-Cas12i(Cas12Max?)的美國發明專利US11,649,444B1，通過專利快速審查通道，正式獲得美國專利商標局(USPTO)授權，實現了中國首個CRISPR-Cas12i系統底層專利的海外布局突破。

2018年成立于自貿壹號的輝大基因致力于基因治療藥物的研發，長期目標是利用基因編輯技術治療遺傳病以及威脅人類健康的慢性疾病。目前，輝大基因已經搭建了基因編輯工具、載體遞送、動物模型、工藝開發四個平臺。

“和芯片技術的發展類似，我們希望從底層技術開始做起，從源頭開始去找新的工具，而不是在他人研究的基礎上去做新工具的開發和使用。”輝大基因、中科院腦科學與智能技術卓越創新中心(神經科學研究所)楊輝博士曾在接受采訪時說。

細胞與基因治療(Cell and Gene Therapy, CGT)是全球科技與產業競爭的重要“新賽道”。截至2023年6月底，我國已有79個基因治療藥物進入臨床試驗階段，其中上海19個，數量位居全國前列。值得注意的是，細胞治療的發展和基因編輯技術是“分不開”的。專家指出，基因編輯決定了細胞治療中所使用的細胞活性，進而決定細胞治療的有效性。同時，基因編輯技術讓更多細胞治療的嘗試成為可能。

細胞治療包括干細胞治療、細胞免疫治療和其他細胞治療。截至2023年6月，全國已獲批的細胞、基因療法注冊性臨床試驗項目，張江占比上海3/5、占比全國1/4，并率先上市了中國首款和第二款CAR-T細胞藥物。

上海市政府舉行新聞發布會，介紹2023上海國際生物醫藥產業周的有關情況。上海市科委總工程師趙健在會上表示，針對生物醫藥新賽道，上海堅持頂層設計，強化前瞻布局，目前已圍繞創新產業出臺兩大舉措。

一是發布實施細胞治療和基因治療2個行動方案。在提升創新策源能力方面，啟動實施細胞與基因治療專項，前瞻布局細胞與基因治療新靶點新機制研究，開展關鍵技術攻關包括DNA酶促合成新體系開發、新型載體靶向遞送系統、新型CAR-T技術開發等，希望形成一批具有自主知識產權的關鍵核心技術。

在提升臨床研究能力方面，上海推動研究型醫院、臨床醫學研究中心、研究型病房等機構和平臺建設，支持醫療機構聚焦常見多發疾病和重大疑難疾病診治開展高水平的臨床研究，全面提升上海市生物醫藥創新產品的臨床研究和轉化應用能力。在提升公共服務能力方面，建立基因治療及相關領域工程化功能平臺服務體系，加速概念驗證、產品檢測和中試放大，縮短研發、臨床試驗與生產周期，加快推動一批細胞與基因治療藥物的開發和上市。

二是發布實施《計算生物學行動計劃》。系統布局算法開發、模型構建、AI藥物設計等領域的基礎研究與應用基礎研究，培育建設上海生物大數據平臺、新型研發機構、計算生物學聯盟等平臺和體系，舉辦上海計算生物學大賽，引導和培育“長期資本、耐心資本”，提升上海計算生物學創新創業能級。

同時，上海在市級科研項目布局中啟動實施計算生物學專項，前瞻布局轉錄調控網絡基礎模型、蛋白質工程通用AI設計平臺等領域研究，建立精準醫學大數據分析增強計算系統，提升計算生物學源頭創新能力。

“創新是推動生物醫藥產業高質量發展核心動力，上海將持續做好生物醫藥科技創新工作。”趙健說。

未來行業市場發展前景和投資機會在哪?欲了解更多關于行業具體詳情可以點擊查看中研普華產業研究院的報告《2023-2028年中國細胞與基因治療(CGT)行業市場形勢分析及投資風險研究報告》。由中研普華研究院撰寫，本報告對我國細胞與基因治療行業的供需狀況、細胞與基因治療發展現狀、細胞與基因治療子行業發展變化等進行了分析，重點分析了細胞與基因治療行業的發展現狀、如何面對行業的發展挑戰、細胞與基因治療行業的發展建議、細胞與基因治療行業競爭力，以及行業的投資分析和趨勢預測等等。細胞與基因治療報告還綜合了行業的整體發展動態，對行業在產品方面提供了參考建議和具體解決辦法。

細胞與基因治療行業研究報告旨在從國家經濟和產業發展的戰略入手，分析細胞與基因治療未來的政策走向和監管體制的發展趨勢，挖掘細胞與基因治療行業的市場潛力，基于重點細分市場領域的深度研究，提供對產業規模、產業結構、區域結構、市場競爭、產業盈利水平等多個角度市場變化的生動描繪，清晰發展方向。

在形式上，細胞與基因治療報告以豐富的數據和圖表為主，突出文章的可讀性和可視性，避免套話和空話。報告附加了與行業相關的數據、細胞與基因治療政策法規目錄、主要企業信息及細胞與基因治療行業的大事記等，為投資者和業界人士提供了一幅生動的細胞與基因治療行業全景圖。

• 相關深度報告REPORTS

  

  2023-2028年中國細胞與基因治療（CGT）行業市場形勢分析及投資風險研究報告

  基因治療是指將外基因治療是指通過基因添加、基因修飾、基因沉默等方式修飾個體基因的表達或修復異常基因達到治愈疾病目的的療法，細胞治療是指采用生物工程的方法獲取具有特定功能的細胞并通過...

  查看詳情

延伸閱讀

推薦閱讀

猜您喜歡